现实

用基因敲除治疗亨丁顿症在成年人可行力量

要对修订《总会计师条例》所涉及的若干理论和现实问题进行专项调研 用基因敲除治疗亨丁顿症在成年人可行

{\"@context\":\"\",\"@id\":\"\",\"appid\":\"\",\"title\":\"用基因敲除治疗亨丁顿症在成年人可行\",\"images\":[\"\",\"\"],\"pubDate\":\"T19:00:22\",\"update\":\"T19:00:22\",\"data\":{\"WebPage\":{\"headline\":\"用基因敲除治疗亨丁顿症在成年人可行\",\"fromSrc\":\"养生之道\",\"datePublished\":\"T19:00:22\",\"domain\":\"医疗\",\"description\":\"用基因敲除治疗亨丁顿症在成年人可行:可是,在两个月大的老鼠中失去HTT是致命的,很可能是急性胰腺炎造成的,特点是失去胰腺腺泡细胞,其经历由消化酶(胰蛋白酶)调节的退化,后者通常由HTT约束。在HTT缺失老鼠中表达截去N-端的HTT蛋白...\"},\"Article\":{\"summaryContent\":\"用基因敲除治疗亨丁顿症在成年人可行:可是,在两个月大的老鼠中失去HTT是致命的,很可能是急性胰腺炎造成的,特点是失去胰腺腺泡细胞,其经历由消化酶(胰蛋白酶)调节的退化,后者通常由HTT约束。在HTT缺失老鼠中表达截去N-端的HTT蛋白...\",\"articleBody\":[\"养生之道导读:可是,在两个月大的老鼠中失去HTT是致命的,很可能是急性胰腺炎造成的,特点是失去胰腺腺泡细胞,其经历由消化酶(胰蛋白酶)调节的退化,后者通常由HTT约束。......亨丁顿症,一个不能治愈的神经退化症状,是由亨丁顿蛋白(HTT)的变异造成的。之前在老鼠中删除基因的治疗并不成功,因为HTT在早期发育被需要到。刊载在美国国家科学院期刊的研究中,研究员发现一个方法选择性的在成年鼠大脑中弄空HTT,由此开拓了治疗亨丁顿症的新道路。减少变异HTT的表达是研究员显示亨丁顿症症状的重要策略。相当多的努力被投入到研发siRNA和反义寡核苷酸以抑制变异HTT在成年大脑的表达。不幸的是,这些手段也抑制HTT的表达,导致削弱HTT正常功能的副作用。应用有条件的HTT敲除老鼠,来自中国科学院基因和发育生物研究院的团队,报道了在成年鼠神经元弄空HTT并不引发亨丁顿相关的神经退化或可识别的症状。可是,在两个月大的老鼠中失去HTT是致命的,很可能是急性胰腺炎造成的,特点是失去胰腺腺泡细胞,其经历由消化酶(胰蛋白酶)调节的退化,后者通常由HTT约束。在HTT缺失老鼠中表达截去N-端的HTT蛋白减低了胰腺癌和避免死亡。这项研究建议HTT可能在人类中扮演了年龄-和细胞类型相关角色,成果指向有时效性的治疗通道。另外,成果也建议在成人中弄空HTT可能是个有效疗法。\"],\"image\":[{\"height\":300,\"width\":480,\"contentUrl\":\"\"},{\"height\":300,\"width\":480,\"contentUrl\":\"\"}]}}}

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